我欲封天,兽性总裁的爱奴

基因治療給“無法治愈”疾病帶來新思路

1、基因治療概念

基因治療也稱為細(xì)胞和基因治療（Celland Gene Therapy，簡稱CGT，不包括未經(jīng)基因修飾的干細(xì)胞等廣義的細(xì)胞療法），是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正?；蛱娲虏』?；②使致病基因失活；③導(dǎo)入新的或經(jīng)過改造的基因。

基因治療藥物主要包括基因治療載體產(chǎn)品、基因修飾的細(xì)胞產(chǎn)品，以及具有特定功能的溶瘤病毒產(chǎn)品。目前已上市和臨床試驗(yàn)階段的基因治療產(chǎn)品主要針對(duì)惡性腫瘤、罕見遺傳性疾病等適應(yīng)癥。

2、基因治療優(yōu)勢

3、基因治療行業(yè)發(fā)展趨勢

基因治療讓我們能夠治療“無法治愈”的疾病，也為其他疾病帶來新的治療思路。目前基因治療主要應(yīng)用于罕見病。隨著基因治療技術(shù)的不斷成熟，越來越多的在研管線將應(yīng)用場景從罕見病拓展到常見病，其發(fā)展呈現(xiàn)以下幾個(gè)趨勢：

4、行業(yè)壁壘

（1）技術(shù)壁壘

以病毒載體技術(shù)為核心的基因治療藥物開發(fā)與生產(chǎn)，涉及細(xì)胞馴化、細(xì)胞系構(gòu)建、細(xì)胞培養(yǎng)和載體構(gòu)建等基礎(chǔ)技術(shù)和大規(guī)模生產(chǎn)工藝，且不同種類基因治療藥物的細(xì)胞、載體研發(fā)生產(chǎn)過程具有個(gè)性化特點(diǎn)，極大增加了對(duì)綜合技術(shù)能力的要求。此外，對(duì)藥物質(zhì)量的穩(wěn)定性與安全性也有十分嚴(yán)格的要求，需要檢測方法和質(zhì)量控制技術(shù)等輔助性技術(shù)的保障。因此，形成自主的核心技術(shù)是從事本行業(yè)的必由之路，這不僅需要長期的技術(shù)研發(fā)投入，還需要通過大量項(xiàng)目實(shí)踐積累技術(shù)訣竅和工藝經(jīng)驗(yàn)。因此，新進(jìn)入者要想進(jìn)入本行業(yè)面臨較高的技術(shù)壁壘。

（2）人才壁壘

基因治療藥物的構(gòu)建、工藝開發(fā)和臨床研究等環(huán)節(jié)難度大，制約因素多、控制復(fù)雜，需要大量具備良好技術(shù)、工藝、臨床醫(yī)學(xué)或項(xiàng)目管理等背景經(jīng)驗(yàn)的復(fù)合型人才。隨著基因治療行業(yè)的整體快速發(fā)展，對(duì)于復(fù)合型人才的需求大幅增加，但受限于全球基因治療藥物的產(chǎn)業(yè)化開發(fā)經(jīng)驗(yàn)有限且尚不成熟，該等人才在全球范圍內(nèi)均屬于稀缺性較高的人力資源。因此，對(duì)于行業(yè)新進(jìn)入者而言，短期內(nèi)建設(shè)完善且具有良好競爭力的復(fù)合型人才團(tuán)隊(duì)將是巨大的行業(yè)壁壘。

（3）資金壁壘

生物制藥行業(yè)是技術(shù)密集型與資金密集型產(chǎn)業(yè)，需要企業(yè)做持續(xù)不斷的資金投入以維持技術(shù)競爭力與可持續(xù)發(fā)展。同時(shí)，業(yè)務(wù)運(yùn)營所必需的復(fù)合型工藝人才屬于高度稀缺資源，要求投入充足資金打造團(tuán)隊(duì)；研發(fā)時(shí)間存在不確定性，進(jìn)一步增加了研發(fā)失敗的風(fēng)險(xiǎn)，企業(yè)需要有承擔(dān)資金投入損失的能力?；蛑委熕幬镅邪l(fā)機(jī)構(gòu)在品牌培育、市場渠道建設(shè)、學(xué)術(shù)科研以及人才培養(yǎng)等方面都需要持續(xù)的資金投入，而新進(jìn)入者難以在短時(shí)間內(nèi)具備充足的資本實(shí)力在各方面進(jìn)行投入。因此，本行業(yè)存在較高的資金壁壘。

（4）政策壁壘

藥品使用關(guān)系到人民的生命健康，國家在制藥行業(yè)準(zhǔn)入以及生產(chǎn)經(jīng)營等方面制訂了相關(guān)的法律與法規(guī)，以加強(qiáng)對(duì)藥品行業(yè)的監(jiān)管，且監(jiān)管力度非常嚴(yán)格。根據(jù)我國藥品監(jiān)管政策，新藥注冊(cè)一般需經(jīng)過臨床前研究工作、臨床試驗(yàn)申報(bào)和審批、臨床試驗(yàn)、新藥申報(bào)和審批、生產(chǎn)批文審批等階段，且每個(gè)階段工作都需遵守相關(guān)的法律、法規(guī)和指導(dǎo)原則，任何環(huán)節(jié)出現(xiàn)問題都可能導(dǎo)致前期的研發(fā)投入無法實(shí)現(xiàn)回報(bào)，最終影響企業(yè)經(jīng)營能力。因此，醫(yī)藥行業(yè)嚴(yán)格的監(jiān)管體系一定程度上構(gòu)成了進(jìn)入本行業(yè)的政策壁壘。

5、行業(yè)基本風(fēng)險(xiǎn)特征

更多行業(yè)資料請(qǐng)參考普華有策咨詢《2023-2029年基因治療行業(yè)市場調(diào)研及發(fā)展趨勢預(yù)測報(bào)告》，同時(shí)普華有策咨詢還提供產(chǎn)業(yè)研究報(bào)告、產(chǎn)業(yè)鏈咨詢、項(xiàng)目可行性報(bào)告、項(xiàng)目后評(píng)價(jià)報(bào)告、十四五規(guī)劃、BP商業(yè)計(jì)劃書、產(chǎn)業(yè)圖譜、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、藍(lán)白皮書、IPO募投可研、IPO工作底稿咨詢等服務(wù)。（PHPOLICY:LDL）

第一章基因治療行業(yè)相關(guān)概述

第一節(jié) 基因治療行業(yè)定義及分類

一、行業(yè)定義

二、行業(yè)特性及在國民經(jīng)濟(jì)中的地位及影響

第二節(jié) 基因治療行業(yè)特點(diǎn)及模式

一、基因治療行業(yè)發(fā)展特征

二、基因治療行業(yè)經(jīng)營模式

第三節(jié) 基因治療行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈分析

一、產(chǎn)業(yè)鏈結(jié)構(gòu)

二、基因治療行業(yè)主要上游2017-2022年供給規(guī)模分析

三、基因治療行業(yè)主要上游2017-2022年價(jià)格分析

四、基因治療行業(yè)主要上游2023-2029年發(fā)展趨勢分析

五、基因治療行業(yè)主要下游2017-2022年發(fā)展概況分析

六、基因治療行業(yè)主要下游2023-2029年發(fā)展趨勢分析

第二章基因治療行業(yè)全球發(fā)展分析

第一節(jié) 全球基因治療市場總體情況分析

一、全球基因治療行業(yè)的發(fā)展特點(diǎn)

二、全球基因治療市場結(jié)構(gòu)

三、全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模分析

四、全球基因治療行業(yè)競爭格局

五、全球基因治療市場區(qū)域分布

第二節(jié) 全球主要國家（地區(qū)）市場分析

一、歐洲

1、歐洲基因治療行業(yè)市場規(guī)模

2、歐洲基因治療市場結(jié)構(gòu)

3、2023-2029年歐洲基因治療行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測

二、北美

1、北美基因治療行業(yè)市場規(guī)模

2、北美基因治療市場結(jié)構(gòu)

3、2023-2029年北美基因治療行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測

三、日韓

1、日韓基因治療行業(yè)市場規(guī)模

2、日韓基因治療市場結(jié)構(gòu)

3、2023-2029年日韓基因治療行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測

四、其他

第三章《國民經(jīng)濟(jì)行業(yè)分類與代碼》中基因治療所屬行業(yè)2023-2029年規(guī)劃概述

第一節(jié) 2017-2022年所屬行業(yè)發(fā)展回顧

一、2017-2022年所屬行業(yè)運(yùn)行情況

二、2017-2022年所屬行業(yè)發(fā)展特點(diǎn)

三、2017-2022年所屬行業(yè)發(fā)展成就

第二節(jié) 基因治療行業(yè)所屬行業(yè)2023-2029年規(guī)劃解讀

一、2023-2029年規(guī)劃的總體戰(zhàn)略布局

二、2023-2029年規(guī)劃對(duì)經(jīng)濟(jì)發(fā)展的影響

三、2023-2029年規(guī)劃的主要目標(biāo)

第四章 2023-2029年行業(yè)發(fā)展環(huán)境分析

第一節(jié) 2023-2029年世界經(jīng)濟(jì)發(fā)展趨勢

第二節(jié) 2023-2029年我國經(jīng)濟(jì)面臨的形勢

第三節(jié) 2023-2029年我國對(duì)外經(jīng)濟(jì)貿(mào)易預(yù)測

第四節(jié)2023-2029年行業(yè)技術(shù)環(huán)境分析

一、行業(yè)相關(guān)技術(shù)

二、行業(yè)專利情況

1、中國基因治療專利申請(qǐng)

2、中國基因治療專利公開

3、中國基因治療熱門申請(qǐng)人

4、中國基因治療熱門技術(shù)

第五節(jié)2023-2029年行業(yè)社會(huì)環(huán)境分析

第五章普華有策對(duì)基因治療行業(yè)總體發(fā)展?fàn)顩r

第一節(jié) 基因治療行業(yè)特性分析

第二節(jié) 基因治療產(chǎn)業(yè)特征與行業(yè)重要性

第三節(jié) 2017-2022年基因治療行業(yè)發(fā)展分析

一、2017-2022年基因治療行業(yè)發(fā)展態(tài)勢分析

二、2017-2022年基因治療行業(yè)發(fā)展特點(diǎn)分析

三、2023-2029年區(qū)域產(chǎn)業(yè)布局與產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)移

第四節(jié) 2017-2022年基因治療行業(yè)規(guī)模情況分析

一、行業(yè)單位規(guī)模情況分析

二、行業(yè)人員規(guī)模狀況分析

三、行業(yè)資產(chǎn)規(guī)模狀況分析

四、行業(yè)市場規(guī)模狀況分析

第五節(jié) 2017-2022年基因治療行業(yè)財(cái)務(wù)能力分析與2023-2029年預(yù)測

一、行業(yè)盈利能力分析與預(yù)測

二、行業(yè)償債能力分析與預(yù)測

三、行業(yè)營運(yùn)能力分析與預(yù)測

四、行業(yè)發(fā)展能力分析與預(yù)測

第六章 POLICY對(duì)2023-2029年我國基因治療市場供需形勢分析

第一節(jié) 我國基因治療市場供需分析

一、2017-2022年我國基因治療行業(yè)供給情況

二、2017-2022年我國基因治療行業(yè)需求情況

1、基因治療行業(yè)需求市場

2、基因治療行業(yè)客戶結(jié)構(gòu)

3、基因治療行業(yè)區(qū)域需求結(jié)構(gòu)

三、2017-2022年我國基因治療行業(yè)供需平衡分析

第二節(jié) 基因治療產(chǎn)品市場應(yīng)用及需求預(yù)測

一、基因治療產(chǎn)品應(yīng)用市場總體需求分析

1、基因治療產(chǎn)品應(yīng)用市場需求特征

2、基因治療產(chǎn)品應(yīng)用市場需求總規(guī)模

二、2023-2029年基因治療行業(yè)領(lǐng)域需求量預(yù)測

1、2023-2029年基因治療行業(yè)領(lǐng)域需求產(chǎn)品功能預(yù)測

2、2023-2029年基因治療行業(yè)領(lǐng)域需求產(chǎn)品市場格局預(yù)測

第七章我國基因治療行業(yè)運(yùn)行分析

第一節(jié) 我國基因治療行業(yè)發(fā)展?fàn)顩r分析

一、我國基因治療行業(yè)發(fā)展階段

二、我國基因治療行業(yè)發(fā)展總體概況

第二節(jié) 2017-2022年基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

一、2017-2022年我國基因治療行業(yè)市場規(guī)模

二、2017-2022年我國基因治療行業(yè)發(fā)展分析

三、2017-2022年中國基因治療企業(yè)發(fā)展分析

第三節(jié) 2017-2022年基因治療市場情況分析

一、2017-2022年中國基因治療市場總體概況

二、2017-2022年中國基因治療市場發(fā)展分析

第四節(jié) 我國基因治療市場價(jià)格走勢分析

一、基因治療市場定價(jià)機(jī)制組成

二、基因治療市場價(jià)格影響因素

三、2017-2022年基因治療價(jià)格走勢分析

四、2023-2029年基因治療價(jià)格走勢預(yù)測

第八章 POLICY對(duì)中國基因治療市場規(guī)模分析

第一節(jié) 2017-2022年中國基因治療市場規(guī)模分析

第二節(jié) 2017-2022年我國基因治療區(qū)域結(jié)構(gòu)分析

第三節(jié) 2017-2022年中國基因治療區(qū)域市場規(guī)模

一、2017-2022年東北地區(qū)市場規(guī)模分析

二、2017-2022年華北地區(qū)市場規(guī)模分析

三、2017-2022年華東地區(qū)市場規(guī)模分析

四、2017-2022年華中地區(qū)市場規(guī)模分析

五、2017-2022年華南地區(qū)市場規(guī)模分析

六、2017-2022年西部地區(qū)市場規(guī)模分析

第四節(jié) 2023-2029年中國基因治療區(qū)域市場前景預(yù)測

一、2023-2029年東北地區(qū)市場前景預(yù)測

二、2023-2029年華北地區(qū)市場前景預(yù)測

三、2023-2029年華東地區(qū)市場前景預(yù)測

四、2023-2029年華中地區(qū)市場前景預(yù)測

五、2023-2029年華南地區(qū)市場前景預(yù)測

六、2023-2029年西部地區(qū)市場前景預(yù)測

第九章普●華●有●策對(duì)2023-2029年基因治療行業(yè)產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整分析

第一節(jié) 基因治療產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)分析

一、市場細(xì)分充分程度分析

二、下游應(yīng)用領(lǐng)域需求結(jié)構(gòu)占比

三、領(lǐng)先應(yīng)用領(lǐng)域的結(jié)構(gòu)分析（所有制結(jié)構(gòu)）

第二節(jié) 產(chǎn)業(yè)價(jià)值鏈條的結(jié)構(gòu)分析及產(chǎn)業(yè)鏈條的整體競爭優(yōu)勢分析

一、產(chǎn)業(yè)價(jià)值鏈條的構(gòu)成

二、產(chǎn)業(yè)鏈條的競爭優(yōu)勢與劣勢分析

第十章基因治療行業(yè)競爭力優(yōu)勢分析

第一節(jié) 基因治療行業(yè)競爭力優(yōu)勢分析

一、行業(yè)整體競爭力評(píng)價(jià)

二、行業(yè)競爭力評(píng)價(jià)結(jié)果分析

三、競爭優(yōu)勢評(píng)價(jià)及構(gòu)建建議

第二節(jié) 中國基因治療行業(yè)競爭力剖析

第三節(jié) 基因治療行業(yè)SWOT分析

一、基因治療行業(yè)優(yōu)勢分析

二、基因治療行業(yè)劣勢分析

三、基因治療行業(yè)機(jī)會(huì)分析

四、基因治療行業(yè)威脅分析

第十一章 2023-2029年基因治療行業(yè)市場競爭策略分析

第一節(jié) 行業(yè)總體市場競爭狀況分析

一、基因治療行業(yè)競爭結(jié)構(gòu)分析

1、現(xiàn)有企業(yè)間競爭

2、潛在進(jìn)入者分析

3、替代品威脅分析

4、供應(yīng)商議價(jià)能力

5、客戶議價(jià)能力

6、競爭結(jié)構(gòu)特點(diǎn)總結(jié)

二、基因治療行業(yè)企業(yè)間競爭格局分析

1、不同規(guī)模企業(yè)競爭格局

2、不同所有制企業(yè)競爭格局

3、不同區(qū)域企業(yè)競爭格局

三、基因治療行業(yè)集中度分析

1、市場集中度分析

2、企業(yè)集中度分析

3、區(qū)域集中度分析

第二節(jié) 中國基因治療行業(yè)競爭格局綜述

一、基因治療行業(yè)競爭概況

二、重點(diǎn)企業(yè)市場份額占比分析

三、基因治療行業(yè)主要企業(yè)競爭力分析

1、重點(diǎn)企業(yè)資產(chǎn)總計(jì)對(duì)比分析

2、重點(diǎn)企業(yè)從業(yè)人員對(duì)比分析

3、重點(diǎn)企業(yè)營業(yè)收入對(duì)比分析

4、重點(diǎn)企業(yè)利潤總額對(duì)比分析

5、重點(diǎn)企業(yè)負(fù)債總額對(duì)比分析

第三節(jié) 2017-2022年基因治療行業(yè)競爭格局分析

一、國內(nèi)主要基因治療企業(yè)動(dòng)向

二、國內(nèi)基因治療企業(yè)擬在建項(xiàng)目分析

三、我國基因治療市場集中度分析

第四節(jié) 基因治療企業(yè)競爭策略分析

一、提高基因治療企業(yè)競爭力的策略

二、影響基因治療企業(yè)核心競爭力的因素及提升途徑

第十二章普華有策對(duì)行業(yè)重點(diǎn)企業(yè)發(fā)展形勢分析

第一節(jié) 企業(yè)五

一、企業(yè)概況及基因治療產(chǎn)品介紹

二、企業(yè)核心競爭力分析

三、企業(yè)主要利潤指標(biāo)分析