好吊妞国产欧美高清视频_亚洲国产中文精品日韩_一二三四视频在线观看中文版免费_乌克兰精品一级毛片_xx视频在线永久免费观看_国产午夜精品福利久久网_(凹凸視頻)国产va在线播放欧美_国产免费观看完整版高清视频_精品一区二区欧美日韩_成全电影大全在线观看

基因治療領(lǐng)域進入快速發(fā)展階段，有望成為主要的創(chuàng)新藥類別之一

1、基因治療行業(yè)發(fā)展歷程

基因治療發(fā)展歷史

資料來源：普華有策

近年來，在基礎(chǔ)生命科學和前沿生物科技進步的推動下，全球創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展逐步達到新的臨界點；以基因療法為代表的新一代精準醫(yī)療快速興起，發(fā)展趨勢明晰，對以小分子和大分子藥物為主的創(chuàng)新藥市場起到了重要的補充、迭代和開拓作用。近年來，諾華、安進、百時美施貴寶等跨國新藥研發(fā)巨頭通過自研或收購方式，廣泛布局基因治療，其獲得FDA和EMA批準上市的基因治療藥物持續(xù)增加，覆蓋適應癥不斷拓展，部分重要藥物已納入美國、英國、日本等多個發(fā)達國家的醫(yī)保體系。

如同小分子藥物、抗體藥物引領(lǐng)生物醫(yī)藥的前兩次產(chǎn)業(yè)變革，基因治療將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)變革；參照2002年首個全人源單抗藥物阿達木單抗（商品名：修美樂）上市后，全球大分子藥物領(lǐng)域開啟了20年的高速發(fā)展并仍保有較大增長潛力，基因治療領(lǐng)域自2017年若干里程碑CAR-T產(chǎn)品上市后進入快速發(fā)展階段，并有望在未來15-20年成為主要的創(chuàng)新藥類別之一。

2、我國基因治療市場規(guī)模及前景預測

2016-2020年，基因治療市場規(guī)模從1,500萬元增長到2,380萬元，增長幅度尚不明顯。但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，預計國內(nèi)基因治療市場規(guī)模將快速擴大，到2025年將突破170億元。

相關(guān)報告：北京普華有策信息咨詢有限公司《2021-2027年基因治療行業(yè)前景分析及投資可行性分析報告》

2016-2020年我國基因治療市場規(guī)模情況

資料來源：普華有策

3、基因治療藥物研發(fā)及上市情況

基因治療藥物全球商業(yè)化進程持續(xù)加快。截至2021年4月，全球共上市12款基因治療藥物；2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計銷售額已達到14億美元。

截至2021年4月，中國僅一款經(jīng)NMPA批準在售的基因治療藥物，即重組人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）。此外，目前進展最快的是復星凱特的CAR-T產(chǎn)品——益基利侖賽注射液，系由復星凱特從美國Kite Pharma引進Yescarta技術(shù)，并獲授權(quán)在中國進行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細胞產(chǎn)品，其上市申請于2021年1月12日進入行政審批階段。

4、技術(shù)發(fā)展趨勢

病毒載體技術(shù)方面，隨著人們對基因治療藥物臨床試驗的理解加深，越來越多的基因藥物需要更高效、更低毒性、更強靶向性的載體。因此，在載體開發(fā)領(lǐng)域的技術(shù)革新將是基因治療領(lǐng)域技術(shù)發(fā)展的重心之一。工藝方面，細胞培養(yǎng)、病毒純化兩大主要環(huán)節(jié)均要求更先進的工藝，以克服細胞工廠或者滾瓶培養(yǎng)面臨的工藝放大慢、細胞密度低、病毒產(chǎn)量低等困難；病毒純化方面，適用于大規(guī)模生產(chǎn)的懸浮細胞培養(yǎng)技術(shù)以及新的高效層析純化技術(shù)將是未來的發(fā)展趨勢。

大規(guī)模生產(chǎn)技術(shù)方面，基于“一次性工藝”的GMP生產(chǎn)平臺仍將是主流發(fā)展趨勢，現(xiàn)階段“一次性工藝”技術(shù)面臨的如超過500L的大規(guī)模一次性工藝病毒生產(chǎn)瓶頸亦將得到突破，從而優(yōu)化基因藥物生產(chǎn)效率。

報告目錄：

第1章 全球基因治療行業(yè)技術(shù)發(fā)展分析

1.1 基因治療相關(guān)概念及特點

1.1.1 基因治療相關(guān)概念

（1）基因的概念

（2）基因檢測的概念

（3）基因治療的概念

（4）本報告關(guān)于基因治療的行業(yè)和市場分類

1.1.2 基因治療技術(shù)特點

1.1.3 基因治療制品相關(guān)監(jiān)管制度

（1）國際監(jiān)管制度

（2）國內(nèi)監(jiān)管制度

1.2 全球基因治療行業(yè)技術(shù)進展

1.2.1 基因治療基本過程

1.2.2 基因治療涉及主要技術(shù)

（1）RNAi治療

（2）基于mRNA的基因治療

（3）以CAR-T為首的過繼性離體免疫細胞療法

（4）病毒載體為首的在體的DNA療法

1.2.3 基因治療技術(shù)研發(fā)現(xiàn)狀

1.2.4 基因治療技術(shù)最新發(fā)展動態(tài)

1.3 全球基因編輯技術(shù)進展情況

1.4 全球基因治療技術(shù)專利情況

1.5 基因治療技術(shù)案例分析

1.6 基因治療技術(shù)面臨的挑戰(zhàn)

1.6.1 基因治療技術(shù)開發(fā)難點

（1）高效安全的遞送系統(tǒng)是限制基因治療技術(shù)的最大瓶頸

（2）基因治療產(chǎn)品提高量產(chǎn)數(shù)量和效率是獲取產(chǎn)品價格優(yōu)勢重點

1.6.2 基因治療技術(shù)應用推廣難點

第2章 全球基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及前景分析

2.1 全球基因治療行業(yè)發(fā)展綜述

2.1.1 全球基因治療行業(yè)發(fā)展歷程

2.1.2 全球基因治療行業(yè)生命周期

2.1.3 基因治療的意義分析

2.2 全球基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

2.2.1 全球基因治療行業(yè)發(fā)展概況

（1）基因治療產(chǎn)品開發(fā)數(shù)量不斷增加

（2）基因療法正朝商業(yè)化方向發(fā)展

（3）頭部制藥通過并購入局基因治療市場

（4）罕見病為主要應用領(lǐng)域

（5）基因修飾（GM）細胞為主要研究產(chǎn)品類別

2.2.2 全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模

2.2.3 全球基因治療行業(yè)融資情況

2.2.4 全球基因治療行業(yè)竟競爭分析

（1）企業(yè)競爭分析

（2）區(qū)域競爭分析

2.2.5 全球基因治療商業(yè)化進程

2.2.6 全球基因治療行業(yè)價格情況

2.3 美國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

2.3.1 美國基因治療監(jiān)管組織架構(gòu)

2.3.2 美國基因治療行業(yè)法律法規(guī)體系

2.3.3 美國基因治療行業(yè)競爭分析

2.3.4 美國基因治療行業(yè)商業(yè)化進程

2.4 歐盟基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

2.4.1 歐盟基因治療監(jiān)管組織架構(gòu)

2.4.2 歐盟基因治療行業(yè)法律法規(guī)體系

2.4.3 歐盟基因治療行業(yè)競爭分析

2.4.4 歐盟基因治療行業(yè)商業(yè)化進程

2.5 日本基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

2.5.1 日本基因治療監(jiān)管組織架構(gòu)

2.5.2 日本基因治療行業(yè)法律法規(guī)體系

2.5.3 日本基因治療行業(yè)競爭分析

2.5.4 日本基因治療行業(yè)商業(yè)化進程

2.6 全球基因治療行業(yè)市場前景及趨勢

2.6.1 全球基因治療行業(yè)市場前景

2.6.2 全球基因治療行業(yè)發(fā)展趨勢

第3章 中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及前景分析

3.1 基因治療市場環(huán)境分析

3.1.1 基因治療行業(yè)政策環(huán)境分析

3.1.2 基因治療行業(yè)經(jīng)濟環(huán)境分析

（1）中國GDP增長情況

（2）居民收入增長情況

（3）居民醫(yī)療保健支出分析

（4）中國宏觀經(jīng)濟展望

3.1.3 基因治療行業(yè)社會環(huán)境分析

（1）人口總量增長

3.1.4 基因治療行業(yè)技術(shù)環(huán)境分析

3.1.5 基因治療行業(yè)所處環(huán)境總結(jié)

3.2 中國基因治療行業(yè)發(fā)展歷程分析

3.3 中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

3.3.1 中國基因治療行業(yè)發(fā)展概況

（1）新增企業(yè)數(shù)量快速增長

（2）風險資本加大基因治療行業(yè)投資

（3）CAR-T療法行業(yè)火熱，基因療法發(fā)展均勻但尚未有表現(xiàn)突出企業(yè)

3.3.2 中國基因治療行業(yè)市場規(guī)模

3.3.3 中國基因治療行業(yè)商業(yè)化進程

3.3.4 中國基因治療行業(yè)價格分析

3.3.5 中國基因治療行業(yè)竟爭分析

3.4 中國基因治療行業(yè)經(jīng)營模式分析

3.5 中國基因治療行業(yè)市場前景與趨勢分析

3.5.1 中國基因治療行業(yè)發(fā)展前景

3.5.2 中國基因治療行業(yè)發(fā)展趨勢

（1）體內(nèi)基因編輯是基因治療未來的方向之一

（2）基因治療CDMO有望迎來爆發(fā)增長

第4章 基因治療行業(yè)應用市場及前景分析

4.1 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應用分析

4.1.1 基因治療在罕見病領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)狀況

4.1.2 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應用現(xiàn)狀

4.1.4 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應用競爭情況

4.1.6 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應用展望

4.2 基因治療在癌癥（腫瘤）領(lǐng)域的應用分析

4.2.1 基因治療在癌癥領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)狀況

4.2.2 基因治療在癌癥領(lǐng)域的應用現(xiàn)狀

4.2.4 基因治療在癌癥領(lǐng)域的應用競爭情況

4.2.6 基因治療在癌癥領(lǐng)的應用展望

4.3 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應用分析

4.3.1 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)狀況

4.3.2 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應用現(xiàn)狀

4.3.4 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應用競爭情況

4.3.6 基因治療在心血管疾病領(lǐng)的應用展望

4.4 基因治療在其他疾病的應用分析

4.4.1 基因治療在結(jié)核病領(lǐng)域的應用分析

4.4.2 基因治療在視網(wǎng)膜及視神經(jīng)疾病領(lǐng)域的應用分析

4.4.3 基因治療在神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域的應用分析

4.4.4 基因治療在肝衰竭領(lǐng)域的應用分析

4.4.5 基因治療在艾滋病領(lǐng)域的應用分析

第5章 基因治療行業(yè)重點企業(yè)分析

5.1 基因治療行業(yè)國際重點企業(yè)分析

5.1.1 A

（1）企業(yè)概況

（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析

.1.2 B

（1）企業(yè)概況

（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析

（3）企業(yè)基因治療業(yè)務布局分析

（4）企業(yè)兼并重組動態(tài)

5.1.3 C

（1）企業(yè)概況

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務布局分析

（3）企業(yè)兼并重組動態(tài)

5.2 基因治療行業(yè)國內(nèi)重點企業(yè)分析

5.2.1 A公司

（1）企業(yè)發(fā)展簡介

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（3）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（4）企業(yè)基因治療應用進展

（5）企業(yè)融資歷程

5.2.2 B公司

（1）企業(yè)發(fā)展簡介

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（3）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（4）企業(yè)基因治療應用進展

5.2.3 C公司

（1）企業(yè)發(fā)展簡介

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（3）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（4）企業(yè)基因治療應用進展

（5）企業(yè)融資歷程

5.2.4 D公司

（1）企業(yè)發(fā)展簡介

（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析

（3）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（4）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（5）企業(yè)基因治療應用進展

（6）企業(yè)融資歷程

5.2.5 E公司

（3）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（4）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（5）企業(yè)基因治療應用進展

（6）企業(yè)融資歷程

第6章 中國基因治療投資現(xiàn)狀與建議

6.1 基因治療行業(yè)投資特性分析

6.1.1 基因治療行業(yè)投資壁壘分析

（1）資金壁壘

（2）技術(shù)壁壘

（3）人才壁壘

（4）運營管理壁壘

6.1.2 基因治療行業(yè)投資風險分析

（1）藥品研發(fā)風險

（2）技術(shù)風險

（3）現(xiàn)階段基因治療的倫理風險

（4）銷售風險

6.2 基因治療行業(yè)投資現(xiàn)狀分析

6.2.1 行業(yè)投資規(guī)模

6.2.2 投資輪次分布

6.2.3 投資領(lǐng)域分布

6.2.4 行業(yè)投資案例匯總

6.3 基因治療行業(yè)投資前景與建議

6.3.1 基因治療行業(yè)驅(qū)動因素分析

6.3.2 基因治療行業(yè)投資機會分析

（1）著重CRISPR基因編輯技術(shù)開發(fā)實現(xiàn)彎道超車

6.3.3 基因治療行業(yè)投資建議

（1）尋求合作研發(fā)、協(xié)同創(chuàng)新，重點打造1-2個基因治療藥物

（2）及早展開國內(nèi)專利布局，構(gòu)建有效專利群

（3）營造良好的產(chǎn)業(yè)環(huán)境，促進國內(nèi)外共同研發(fā)，促進產(chǎn)學研合作研發(fā)

（4）增加企業(yè)融資渠道，推動企業(yè)上市